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小腦萎縮症主要的病變是在小腦的神經元，在西方醫學認為是遺傳性與染色體變異造成，其他像是感染症、藥物中毒、血管病變或是腫瘤等也有可能導致，通常原因都查不太出來，到了看到症狀之後，才會考慮患者是否為小腦萎縮症。

小腦萎縮症患者由於身體協調各肌肉收縮的功能不良，故病狀以動作協調不良為主，初期是四肢運動不平衡，逐漸言語清晰度變差，吞嚥有困難，寫字及手的動作不再俐落，但除了因為長期臥病在床，所導致的肌肉消瘦或壓迫性的神經病變之外，否則是並不太容易有肌肉萎縮的現象。

台北市立聯合醫院仁愛院區中醫師周宗翰表示，中醫認為小腦萎縮的病因屬於先天稟賦不足，腎元虧虛或疾病遷延日久，氣血不足，腦髓不充，筋脈失養所致；或因情志失調，氣滯血瘀致使五臟功能失調使然，其中以腎元虧虛為本。

小腦萎縮症在中醫來看是一種腎元虧虛的表現，通常是先天性的，但在補腎之前，要強化脾胃功能，補腎的食物才補得進去。

中醫在治療小腦萎縮，通常會採用補髓充髓、扶腎生髓法來治療此病，運用針灸，推拿等通過對穴位的刺激來達到減緩小腦萎縮的現象，進而改善了小腦共濟失調症狀。

因為中醫治療疾病時，通常是將人體看作一的整體，因此腦有疾病一定要考慮大小便是否通暢，適當的瀉法可以減輕腦部的壓力，進而調節身體各個器官的功能，使之協陽台防水修繕調一致，對於小腦萎縮症會有幫助。